В «Сириусе» будут синтезировать лекарства от редких болезней
На федеральной территории «Сириус» появится опытно-промышленный производственный участок, где будут изготавливать препараты генной терапии для пациентов с редкими болезнями. В обычной аптеке такие лекарства не купишь, фармкомпании их просто не производят.
Многие из наследственных заболеваний невероятно редкие. Их еще называют орфанными. Потому, что ими, как и беспризорниками, мало кто хочет заниматься. Такие люди себя чувствуют брошенными. Как правило, эти недуги связаны с генными мутациями, которые передаются из поколения в поколение. Разработкой препаратов от таких болезней фармацевтические компании обычно не занимаются, потому что это невыгодно с финансовой точки зрения: лекарства дорогие, а заболевания редкие.
Болезни-«сироты»: можно ли вылечить от редких недугов?
ЧитатьКак правило, во всем мире лекарства генной терапии делают на заказ, под конкретного пациента в университетских клиниках. При таком подходе расходы на создание препарата меньше, а пациенты, которых нельзя вылечить по-другому, получают доступ к экспериментальным методам.
В «Сириусе» также занимаются разработкой таких препаратов, но в дальнейшем применить их невозможно. Есть загвоздка в законодательстве. Дело в том, что оно допускает изготовление лекарств только из субстанций, произведенных промышленным способом. Чтобы изменить ситуацию, ученые обратились к Президенту России Владимиру Путину. Это произошло в конце прошлого года, когда глава государства приехал на федеральную территорию на II Конгресс молодых ученых.
Как Президент встречался с аспирантами «Сириуса»
ЧитатьТогда об особом правовом регулировании первой федеральной территории с ним говорил младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин, который занимается поиском лекарства от наследственной слепоты. Еще недавно эта болезнь считалась неизлечимой, но уже в этом году пройдет исследование фармакологического действия и токсичности нового препарата. Но как бы испытания ни прошли, использование сейчас такого лекарства по закону запрещено.
Андрей Бровин (слева) на встрече Президента России Владимира Путина с участниками II Конгресса молодых ученых в «Сириусе»
Фото: © Администрация Президента России
Молодой ученый попросил Президента поручить разработать нормативные акты, которые разрешили бы применять передовые российские препараты генной терапии для лечения тех, у кого нет другой возможности выздороветь. Владимир Путин ответил, что это возможно.
Сегодня на Петербургском международном экономическом форуме председатель Совета федеральной территории «Сириус» Елена Шмелева сообщила, что в ближайшем будущем в Университете «Сириус» появится опытно-промышленный производственный участок, где будут изготавливать индивидуальные препараты генной терапии. Его проектирование начинается уже в этом году. «Сириус» станет своеобразной производственной аптекой, не заточенной под массовое производство. И уже скоро генная терапия станет доступна всем россиянам.
