От пробирки до таблетки: как испытывают лекарства

Доклинические испытания

Все начинается с доклинических исследований, когда проверяют вещество, которое может стать основой нового препарата. Его тестируют in vitro — в пробирке, на культурах клеток, а также in vivo — на лабораторных животных. Пробуют разную концентрацию вещества. Это нужно, чтобы сделать выводы о его токсичности, фармакокинетике (закономерности процессов, происходящих с лекарством в организме – прим. ред.), возможных побочных эффектах и других свойствах. Во время доклинических испытаний делают вывод о том, целесообразно ли проверять препарат на людях.

Как устроены клинические испытания

Если целесообразно, тогда начинается клиническое исследование. Его важный аспект — контроль. В качестве проверочной группы могут быть выбраны люди, которые не получали никакого лечения. Или те, кто вместо исследуемого препарата получал плацебо – таблетку-пустышку.

Классический вариант клинического исследования — рандомизированное контролируемое двойное слепое исследование. Название такое, потому что участников разделяют по группам случайным образом, и ни врач, ни пациент не знают, кто именно получает реальное лекарство, а кто принимает плацебо. Другая разновидность — одинарное слепое исследование, когда о распределении не знают пациенты, но знают врачи. Есть еще открытые исследования, когда информация о том, кто принимает плацебо, а кто — лекарственный препарат, известна всем участникам эксперимента.

Плацебо в клинических испытаниях используется не всегда: есть случаи, когда действие нового препарата сравнивается с эффективностью уже существующего, который считается своеобразным золотым стандартом в лечении того или иного заболевания.

Обязательное условие любого клинического исследованиях — подписанное участниками добровольное согласие на участие в нем. Пациенты ничего не платят и имеют возможность отказаться от испытания в любой момент. Важный принцип — максимальная информированность. Пациент должен знать об особенностях препарата, его предполагаемом эффекте, возможных побочных эффектах и своих рисках. Этические принципы, касающиеся проведения клинических исследований, изложены в Хельсинкской декларации, принятой 60 лет назад.

Фото: © Пресс-служба «Сириуса»

Фазы клинических испытаний

Клинические исследования — многоступенчатый процесс. И его результат зачастую непредсказуем. До конца доходят не более 10 % лекарств. Такие данные приводятся в отчете Biotechnology Innovation Organization, в котором проанализированы данные с 2006 по 2015 годы.

Фаза I

Сначала препарат тестируют на небольшой группе здоровых добровольцев — обычно не более 100 человек. На этом этапе нет задачи проверить, есть ли у лекарства терапевтический эффект. Цель — понять, как оно себя ведет в организме, оценить его безопасность и переносимость, подобрать безопасную дозировку и наиболее подходящую лекарственную форму.

Фаза II

Во время второй фазы выборка уже может исчисляться сотнями участников, и здесь к испытанию подключают пациентов с заболеванием, для лечения которого разрабатывают изучаемый препарат. Цель – определить эффективность, выявить побочные эффекты, подобрать оптимальную дозировку и разработать схему приема.

Фаза III

На этом этапе исследования наиболее массовые. В них принимают участие тысячи пациентов. Часто такие испытания проводятся по одному протоколу в разных странах. Цель – подтвердить уже полученные данные о безопасности препарата и его эффективность на большом количестве испытуемых.

Фаза IV

В том случае, если все фазы клинических испытаний проходят успешно, компания-производитель собирает все необходимые документы для регистрации лекарства. Но исследование препарата продолжается даже после этого. Заключительная фаза предполагает пострегистрационные испытания, цель которых — получить еще больше информации о новом лекарстве. Например, о его взаимодействии с другими препаратами, и эффектах, связанных с длительным приемом. В редких случаях на этом этапе обнаруживают тяжелые побочные эффекты, из-за которых уже почти готовое лекарство может быть выведено из оборота.

#медицина #Сириус #ИИ #НТУ Сириус

Искусственный интеллект поможет создавать новые лекарства

Читать

Участие в клинических испытаниях

Пациент может сам найти нужное клиническое исследование. Например, это можно сделать на сайте профильного реестра Национальной медицинской библиотеки США. Там собраны данные из более чем 200 стран. Информация обо всех российских исследованиях лекарств собирается на сайте Министерства здравоохранения России, а также может публиковаться на сайтах крупных больниц и исследовательских центров. 

Другой путь в клинические исследования — через врача, который может пригласить своего пациента к участию. Это более распространенная практика. Для того, чтобы стать испытуемым, нужно пройти медицинское обследование, которое поможет определить соответствие всем необходимым критериям, позволяющим включить человека в исследование.