Глухим детям вернули слух и речь с помощью генной терапии
Китайские ученые первыми в мире вылечили наследственную глухоту с помощью исправленного гена, который связан с этой патологией. Его внедрили пятерым юным пациентам, после чего те впервые смогли нормально услышать, что им говорят, и дать ответ.
Сегодня в мире насчитывается около 26 млн человек, которые родились неспособными слышать. Большая часть подобных случаев связана с генетикой. К примеру, аутосомная глухота вызвана мутациями в гене OTOF, которые препятствуют выработке отоферлина. Этот белок необходим для нормальной работы слуховых и нейронных механизмов, на которых базируется способность слышать.
В 2022 году в Шанхае впервые провели генную терапию этого заболевания на одном ухе. В результате у пяти из шести детей улучшились слух и речь. Теперь китайские ученые сделали то же самое на оба уха. С помощью минимально инвазивной хирургии пятерым детям во внутреннее ухо ввели функционирующие копии трансгена OTOF. Благодаря этому все участники эксперимента смогли слышать обоими ушами. Причем некоторые считывали сложные аудиосигналы, например музыку, и на радостях даже пустились танцевать. Значительных побочных эффектов ученые не зафиксировали (результаты исследования опубликованы в журнале Nature Medicine).
Каждый четвертый житель Земли к середине этого века будет испытывать проблемы со слухом, прогнозирует ВОЗ. А каждому десятому потребуется реабилитационная терапия. Сейчас более 5 % населения мира (430 млн человек) — инвалиды по слуху. В основном это пенсионеры старше 60 лет, но немало и детей (34 млн человек).
Больше миллиарда молодых людей рискуют оглохнуть из-за того, что слушают музыку на слишком высокой громкости Фото: © DimaBerlin / Shutterstock / FOTODOM
Операции на обоих ушах дают лучший результат, но удваивают время процедуры. Кроме того, организм получает двойную дозу аденоассоциированного вируса, который переносит копии нужного гена. Это может вызвать ярко выраженный иммунный ответ и много побочных эффектов.
Китайские исследователи уверены в том, что разработанную ими генную терапию можно улучшить. Для этого нужны масштабные международные испытания. Пока же врачи продолжают наблюдать за детьми, участвовавшими в эксперименте.
